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全球第二次通过编辑人体基因来治疗疾病这项科技实在是逆天!

  上周,美国的医生第一次使用基因编辑工具CRISPR来试图在活人身上治疗遗传性疾病。来自密西西比州的41岁女性维多利亚·格雷出生时患有镰状细胞病,这是一种经常疼痛和衰弱的疾病,由改变红细胞形状的基因突变引起。到目前为止,只有一种针对该病症的治疗方法 - 供体移植仅适用于10%的患者 - 但医生认为从维多利亚·格雷自身骨髓中提取的编辑细胞可以恢复正常的红细胞形成。如果成功,可以证明90%的镰状细胞患者一直在等待治疗。

  患有镰状细胞病的人不会产生β-血红蛋白 - 这种蛋白质既可以使你的红细胞变得圆润又有助于将氧气输送到你的身体。相反,它们会产生一种叫做血红蛋白S的错误蛋白质,它会改变红细胞的化学成分,使它们自己陷入僵硬,变成刚性和镰刀状。钩状细胞在输送氧气方面的效率不如其健康的圆形细胞。相反,它们被卡在小血管中并过早地破裂,剥夺了组织和器官急需的氧气,导致疼痛和极度疲劳。为了尝试治疗,医生从Gray的骨髓中取出干细胞,并使用CRISPR调整DNA以打开特定的蛋白质,从而产生适当的红细胞。

  格雷是美国第一个用CRISPR改变细胞的人,也是全球第二个。根据CRISPR Therapeutics(两家生物技术公司负责该项研究之一)的公告,第一位患者在德国接受治疗,因为类似的遗传性血液疾病称为β地中海贫血。根据最近的新闻稿,患者(其身份尚未公开)正在改善,并且不需要输血 - 这是该疾病的典型治疗 - 超过四个月。

  CRISPR Therapeutics是一家总部位于马萨诸塞州剑桥市的公司,专注于开发基于基因的疗法,波士顿的Vertex制药公司最终将在这两家公司的联合研究中招募约45名年龄在18至35岁之间的人,以确定是否可以使用基因改造的血细胞。CRISPR可以很好地治疗这些有缺陷的镰状细胞。